國內"70萬"，國外"41美元"？罕見病藥物短缺要如何破局

這個病在美國還有一個最新的特效藥，新生兒在兩歲之前打一劑就可痊愈，但是價格更為驚人。

2019年，FDA批準了諾華脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma ，用于兩歲以下SMA。定價為210萬美元，成為制藥史上單價最貴藥物。

理解藥企也是企業，需要經濟利益驅動研發。但是作為行外人，最好奇的是這些天價藥的研發成本到底有多少，是不是一定要那么夸張才能回過本來？如果研發出來了卻沒人買的起，那么研發的意義是什么呢。

是不是能有一種可能，就是把道德往前放放，在成本允許的情況下，壓到可能的折中價，再加上政府的醫保補貼，讓藥貴得“可承受”一些。

另外，看到有一種觀點是說，有了這種病的人本來都是要死的，因為有了藥物，所以富人就有了希望，窮人雖然買不起，但他本來就是要死的，所以也不虧。

可是，這不是《悲慘世界》么
窮人活該等死？現實：是的，窮人活該等死。

目前國家醫療保障制度和《醫保藥品目錄》中沒有罕見疾病的概念，這也導致參加了醫保的罕見病患者，根本無法報銷昂貴的對癥特殊藥品費用。

因此罕見疾病納入醫保的前提是，盡快將罕見疾病的對癥特殊藥品列入《醫保藥品目錄》中，使得患者報銷有政策依據。另外還需要組織醫療權威機構對不同罕見疾病的治療費用進行科學測算，以此來確定年最高報銷額度。